Por que existe Pesquisa e Desenvolvimento na área da Saúde?

 

A pesquisa e o desenvolvimento em saúde é realmente importante para o setor de saúde. Ela proporciona aos profissionais clínicos e investidores em sistemas de saúde inovação e evidências associadas para intervenções de prevenção, tratamentos eficazes e caminhos de cuidados.

Nesta lente econômica, fornecemos uma visão geral da pesquisa e desenvolvimento em saúde e seu papel no sistema de saúde.

 

O que é Pesquisa e Desenvolvimento em Saúde?

 

A pesquisa e desenvolvimento é fundamentalmente sobre identificar uma necessidade ou um problema, gerar uma idéia ou solução, converter essa idéia em um produto ou serviço, testar a eficácia, eficácia e valor do produto ou serviço, lançar o produto ou serviço, continuar a monitorar, avaliar e melhorar o produto ou serviço e, finalmente, pôr fim ao produto ou serviço quando ele se tornar obsoleto.

Tipicamente, os produtos incluem dispositivos médicos, medicamentos e vacinas, soluções de terapia genética, ferramentas de diagnóstico. Também podem incluir serviços e vias de cuidados, incluindo prevenção, tratamento e cuidados e reabilitação.

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As principais etapas da pesquisa e desenvolvimento em saúde são:

 

Desenvolvimento pré-clínico

Abrange todas as atividades que ocorrem antes de um produto ou serviço ser testado em pessoas. Para intervenções clínicas, como medicamentos, dispositivos médicos, terapia gênica, ferramentas de diagnóstico etc., isso incluirá testes de viabilidade, testes de segurança etc., geralmente em ambientes laboratoriais.

Alguns desenvolvimentos pré-clínicos são realizados com animais. Os testes in vitro são realizados "fora do corpo" ou "fora do contexto biológico normal", por exemplo, em um tubo de ensaio ou em uma placa de Petri. In vivo é quando os testes são feitos "dentro do corpo vivo" e, no caso do desenvolvimento pré-clínico, são testes em animais.

Muitas vezes o desenvolvimento pré-clínico pode incluir o que é conhecido como "estudos observacionais". Isto é quando o estado de saúde de uma população ou subgrupo populacional é monitorado para identificar onde existem problemas, e onde as intervenções de prevenção e tratamento podem funcionar.

 

Desenvolvimento clínico precoce

 

Isto é quando os testes são feitos com pessoas. Normalmente, nestes estágios iniciais, o medicamento ou dispositivo é testado quanto à segurança ou dosagem e para ver como a intervenção clínica afeta as pessoas. Esta etapa freqüentemente envolve, "estágios 0, 1 e 2" de ensaios clínicos que são estudos de pesquisa que testam o impacto de um produto ou serviço sobre as pessoas. A fase do experimento geralmente reflete o número de participantes, que aumenta conforme se aprende mais sobre dosagem, segurança e efeitos colaterais.

 

Desenvolvimento clínico tardio

 

Este é o estágio em que o produto ou serviço é testado em escala em uma população. Estes testes da etapa 3 são complexos, demorados e, muitas vezes, caros. O teste visa testar o impacto do produto ou serviço sobre os resultados na saúde.

É importante isolar o impacto do produto ou serviço de outros fatores que explicam independentemente as mudanças nos resultados de saúde. Por estas razões, os ensaios clínicos estágio 3 são freqüentemente projetados como ensaios controlados aleatorizados (RCTs).

Um RCT envolve a alocação aleatória dos participantes do estudo em diferentes grupos, aqueles que recebem a intervenção (o grupo de tratamento) e aqueles que não o são (o grupo de controle). Muitas vezes isto é feito "às cegas" para que o participante não saiba realmente se está recebendo a intervenção ou não. No caso de um medicamento, eles podem, por exemplo, receber um "placebo" (um tratamento sem valor terapêutico).

s vezes, o ensaio estágio 3 pode ser "duplo-cego" onde o profissional de saúde que entrega a intervenção não sabe qual participante está recebendo o tratamento ou o placebo.

Se a população do estudo for representativa da população geral ou da população alvo do tratamento, então o processo de RCT pode garantir que todos os fatores que possam influenciar o resultado de saúde (tais como idade, outras condições de saúde, aptidão física, etc.) sejam igualmente susceptíveis de interferir com o grupo de tratamento e o grupo de controle e possam, portanto, ser ignorados. A única razão para um resultado de saúde diferente entre o grupo de tratamento e o grupo de controle é o valor terapêutico do produto ou serviço.

Na prática, é muito difícil e/ou caro projetar RCTs e, portanto, muitas vezes, os ensaios da etapa 3 utilizam outras técnicas para minimizar o risco do que é conhecido como "viés de atribuição", ou seja, que as diferenças observadas nos resultados do grupo de tratamento são atribuídas erroneamente ao produto ou serviço.

É importante ressaltar que, se o produto ou serviço requerer aprovação regulatória, os ensaios clínicos estágio 3 são geralmente executados após o pedido de aprovação regulatória ser apresentado, mas antes de ser concedido.

O quadro abaixo mostra que, atualmente, a grande maioria dos ensaios clínicos é realizada na América do Norte, Ásia e Europa.

pesquisa e desenvolvimento de ensaios clínicos

Autorização de Mercado, Preços e Reembolso

 

Esta etapa é quando o produto ou serviço é aprovado pelo órgão regulador relevante (se necessário) e é quando as decisões de preço e reembolso são tomadas com os responsáveis pelo pagamento ou comissionamento da saúde em nome de uma população.

Esta etapa freqüentemente requer a coleta de informações adicionais e, em particular, de dados econômicos para demonstrar o valor do produto ou serviço. Isto é freqüentemente conhecido como Avaliação de Tecnologia da Saúde (HTA). A organização que desenvolveu o produto ou serviço será solicitada a enviar dados para apoiar este processo e o pagador encomendará especialistas independentes para realizar a HTA.

Para alguns pagadores, há referências ou diretrizes claras relacionadas à eficácia e ao valor que precisam ser alcançadas para que o produto ou serviço seja incluído no pacote de benefícios à saúde. Para outros, as decisões são tomadas caso a caso. Muitas vezes, as decisões de incluir produtos ou serviços como parte dos benefícios essenciais à saúde são tomadas com o conselho de um comitê especializado composto de especialistas na área, bem como de representantes dos pacientes.

Cada vez mais, pagadores e reguladores estão vinculando aprovação, preços e reembolso a uma exigência de que o produto ou serviço passe por algumas exigências adicionais de coleta de dados e vigilância para garantir eficácia e valor.

Como o gráfico abaixo indica, muitos produtos não conseguem passar da concepção à aprovação. Há uma grande incerteza científica ou tecnológica envolvida. Este gráfico mostra que para os medicamentos nos EUA, cerca da metade passa do estágio 1 para o estágio 2 e cerca de 29% destes passam do estágio 2 para o estágio 3. Mais da metade passa então para o estágio de acesso ao mercado e, se eles chegarem lá, mais de 90% são aprovados. No entanto, coletivamente, apenas 7,8% dos medicamentos passam do pré-clínico para a aprovação. Isso é uma enorme quantidade de recursos dedicados a produtos que não chegam ao lançamento comercial.

sucesso na pesquisa e desenvolvimento de drogas

Lançamento, Comercialização, Gerenciamento do Ciclo de Vida

 

Esta fase abrange todas as atividades de pesquisa e desenvolvimento relacionadas a um produto ou serviço de saúde, uma vez que tenha sido adotado para implantação em toda uma população. As atividades aqui incluem monitoramento para segurança e efeitos colaterais, monitoramento para impacto e também coleta de provas reais para informar decisões sobre se o produto pode expandir sua cobertura populacional ou os tipos de condições de saúde em que pode ajudar.

 

O que são dados e evidências do mundo real?

 

Cada vez mais, as partes interessadas em pesquisa e desenvolvimento em sistemas de saúde têm buscado o uso de dados e evidências do mundo real para informar as decisões. Dados do mundo real são dados coletados rotineiramente de dentro e fora do sistema de saúde. As evidências do mundo real são baseadas na análise de dados do mundo real.

 

Os usos potenciais para dados e provas do mundo real incluem:

 

Desenvolvimento clínico

  • Priorizar o desenvolvimento clínico precoce
  • Estudar a doença e seu fardo
  • Para estudar a gestão da doença
  • Desenho de ensaios clínicos
  • Execução de testes Aumentar a eficiência do recrutamento de pacientes

 

Aprovação regulamentar + Acesso ao mercado

  • Facilitar o processo de regulamentação
  • Facilitar Preços, Reembolso e Acesso ao Mercado

 

Comercialização

  • Fornecer novos conhecimentos científicos e clínicos
  • Fornecer informações comerciais e de negócios
  • Apoiar programas comerciais
  • Facilitar a farmacovigilância e a vigilância pós-comercialização
  • Otimização da Gestão de Pacientes
  • Expansão da indicação

 

A figura abaixo fornece um resumo dos tipos de questões onde dados do mundo real podem apoiar o projeto e a implementação de um ensaio clínico eficaz.

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Características de uma fonte de dados ideal para gerar evidências do mundo real

  • População de pacientes representativos daqueles com condições subjacentes (por exemplo, demografia, comorbidades clínicas)
  • Prospectivamente Planejado
  • Continuamente atualizado com o mínimo de recursos
  • Acompanhamento longitudinal
  • Rica data clínica: médico entrou, paciente relatado e paciente gerado
  • Medidas de controle de qualidade em vigor
  • Integrado dentro dos sistemas de dados existentes

Há desafios com dados do mundo real. Estes dados podem ser de qualidade variável em termos de precisão, eles também podem ser parciais em cobertura. Os dados do mundo real não são necessariamente regulares ou oportunos, e podem não fornecer informações abrangentes em todas as áreas de interesse. Entretanto, à medida que as capacidades digitais dos sistemas de saúde amadurecem, estas questões estão se tornando menos um obstáculo ao uso de provas do mundo real pela comunidade de pesquisa e desenvolvimento.

 

O que é a governança da pesquisa?

 

A pesquisa e o desenvolvimento na área da saúde apresentam muitas questões éticas. Os participantes da pesquisa estão sendo solicitados a serem bancos de ensaio humanos para novos produtos e serviços que podem não funcionar, ou pior, podem prejudicar. Eles são frequentemente solicitados a participar porque já estão vivendo com uma condição ou doença. Eles também são solicitados a fornecer dados e informações muito pessoais para uma equipe de pesquisa.

A governança da pesquisa é definida como os regulamentos, regras, princípios e normas que garantem e asseguram uma pesquisa de alta qualidade. Uma governança de pesquisa bem projetada deve garantir a todas as partes interessadas que a pesquisa está sendo feita de acordo com os padrões de qualidade exigidos, tem um propósito e valor, e que os padrões de participação, proteção dos participantes e pesquisadores e compartilhamento de informações estão sendo seguidos.

Deve também permitir o monitoramento do desempenho e o compartilhamento de boas práticas em saúde, a governança da pesquisa abrange todas as pesquisas relacionadas à saúde que envolvam pessoas, seus tecidos ou seus dados.

Os arranjos para a governança da pesquisa variam em todo o mundo. Em alguns países, existem fortes arranjos em vigor e é necessária aprovação para todas as pesquisas envolvendo pessoas, seus tecidos ou seus dados. A aprovação ética estará condicionada à qualidade do protocolo de pesquisa e aos acordos de consentimento dos participantes.

Em alguns países, esses arranjos ainda não estão estabelecidos. Quando a pesquisa é realizada em países sem governança de pesquisa em vigor e/ou onde não foi dada aprovação ética, pode ser difícil para os pesquisadores ver suas pesquisas publicadas em periódicos revisados por pares.

Exemplos úteis de acordos e organizações de governança de pesquisa incluem:

 

  • O Regulamento Europeu de Ensaios Clínicos que rege os ensaios clínicos em toda a Comissão Européia
  • A NHS Health Research Authority fornece uma estrutura política para boas práticas na gestão e condução da pesquisa em saúde e assistência social no Reino Unido
  • O site ClinRegs do USA National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAD) fornece informações específicas do país sobre regulamentos de pesquisa clínica em países selecionados globalmente.

 

Quanto investimento há em pesquisa e desenvolvimento na área da saúde?

 

De acordo com o Instituto de Estatística da UNESCO , o mundo gastou o equivalente a $2,47tn em pesquisa e desenvolvimento em 2022. Destes, $238bn dizem respeito à pesquisa e desenvolvimento farmacêutico e espera-se que este valor cresça para $285bn até 2028.

pesquisa e desenvolvimento de gastos totais

Há muitas partes interessadas envolvidas no financiamento de pesquisa e desenvolvimento, incluindo empresas privadas (por exemplo, farmacêuticas, empresas de dispositivos médicos, empresas de saúde digital), governo através do fornecimento de subsídios e prêmios, e através da hospedagem de pesquisas em provedores de serviços de saúde administrados pelo governo, e instituições de caridade de pesquisa médica.

Exemplos das principais empresas farmacêuticas globais que investem em pesquisa e desenvolvimento incluem:

 

Os maiores financiadores filantrópicos de pesquisa em saúde do mundo incluem:

Quem oferece Pesquisa e Desenvolvimento em Saúde?

 

A maior parte da pesquisa e desenvolvimento em saúde é realizada por acadêmicos clínicos, clínicos financiados por financiadores de pesquisa e provedores de saúde acadêmicos que hospedam pesquisas.

Os Centros Acadêmicos de Ciências da Saúde são prestadores de serviços de saúde que combinam pesquisa, educação e prestação de serviços. Exemplos incluem:

 

Qual é o valor da Pesquisa e Desenvolvimento em Saúde financiada pelo governo?

 

Os governos financiam pesquisa e desenvolvimento na área da saúde para estimular o investimento dos setores filantrópico e comercial, e para proporcionar acesso a fundos em áreas onde os incentivos comerciais são relativamente pobres.

A pesquisa e o desenvolvimento em saúde financiados pelo governo podem, portanto, agregar valor, tanto estimulando o crescimento econômico quanto apoiando a melhoria da saúde da população e dos indivíduos.

Há muito pouca pesquisa disponível para mostrar o retorno do investimento do financiamento governamental para pesquisa e desenvolvimento, mas alguns estudos têm mostrado retornos positivos para estudos de casos selecionados.

 

  • Grant J, Buxton MJ Retornos econômicos para o financiamento de pesquisa médica BMJ Open 2018;8:e022131. doi: 10.1136/bmjopen-2018-022131 mostrou retornos entre 7% e 10% em termos de ganho de saúde, e mais 15% do impacto econômico mais amplo. Isto foi baseado em investimentos em pesquisa cardiovascular, câncer e musculoesquelética no Reino Unido.
  • Joyce Craig e colegas da Universidade de York estimaram um retorno de investimento do financiamento dos Centros de Pesquisa Biomédica no Reino Unido de cerca de 29%.

 

O fator mais importante a considerar quando se analisa o valor do investimento em pesquisa e desenvolvimento na área da saúde é que ele é inerentemente incerto. É aqui que os sistemas de saúde precisam estar preparados para assumir riscos e/ou apoiar empresas que estão preparadas para assumir riscos.

 

Observatório Global de P&D em Saúde

 

Uma das melhores fontes de informação sobre pesquisa e desenvolvimento em saúde global é o Observatório Mundial de P&D em Saúde da Organização Mundial da Saúde. Ele fornece informações e análises baseadas em uma síntese de dados e informações de todo o mundo sobre pesquisa e desenvolvimento de doenças.

É um recurso verdadeiramente rico para quem quer descobrir o que está sendo pesquisado e onde existem lacunas. É um balcão único para pesquisadores na área.

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