Valeur pharmaceutique

L'industrie pharmaceutique contribue de manière significative à l'économie mondiale, aux systèmes de santé et aux soins de santé dans le monde entier.

Selon les données d'IQVIA, les recettes du marché mondial des produits pharmaceutiques devraient atteindre 1 482 milliards de dollars en 2022. D'autres estimations donnent une valeur encore plus élevée.

Dans cet objectif économique, nous examinons les produits pharmaceutiques, l'industrie pharmaceutique, le marché des produits pharmaceutiques et les facteurs qui déterminent la valeur des produits pharmaceutiques.

Qu'est-ce qu'un produit pharmaceutique ?

Les produits pharmaceutiques sont des produits chimiques développés pour fournir des médicaments et des drogues afin de contrôler et de traiter les maladies. L'utilisation de médicaments est attestée depuis quelque 30 000 ans, mais la science pharmaceutique est un phénomène beaucoup plus récent. Le développement de l'industrie pharmaceutique moderne est relativement récent, puisqu'il remonte au début du XIXe siècle.

Les laboratoires pharmaceutiques utilisent une terminologie complexe pour décrire leurs produits. Voici quelques-uns des termes les plus courants.

Classes thérapeutiques

Une classe thérapeutique est un groupe de produits pharmaceutiques utilisés pour traiter des conditions médicales ou des maladies similaires. Une classe thérapeutique peut contenir un seul médicament, auquel cas elle est considérée comme un produit pharmaceutique à entité unique, ou plusieurs médicaments, ce qui est connu sous le nom de produits combinés. Parmi les classes thérapeutiques couramment prescrites figurent les antihypertenseurs, les antidépresseurs et les analgésiques.

Nouveaux médicaments

Un nouveau médicament est souvent défini comme un médicament nouveau, innovant et différent des médicaments déjà approuvés. Toutefois, ce terme est également utilisé pour décrire un médicament disponible pour les patients dont les besoins en matière de santé publique n'étaient pas satisfaits auparavant. Un exemple récent est l'approbation par la FDA du Daybue pour traiter le syndrome de Rett, un trouble du développement neurologique.

Brevets de médicaments

Un brevet est une protection juridique pour les inventeurs de nouveaux produits pharmaceutiques. Les titulaires de brevets ont le droit exclusif de fabriquer, d'utiliser et de vendre leurs inventions pendant 20 ans à compter de la date de dépôt du brevet. Une fois le brevet expiré, d'autres fabricants peuvent produire des versions génériques du médicament. On estime qu'une période de 20 ans est suffisante pour récupérer les coûts de recherche et de développement et dégager un bénéfice.

Dans la pratique, les entreprises bénéficient d'une protection plus limitée dans le temps après le lancement, car l'autorisation d'utilisation du produit peut prendre beaucoup de temps. Les brevets ne sont pas internationaux et doivent donc être demandés dans les pays où le produit doit être vendu. Il existe une certaine harmonisation des brevets dans le cadre des aspects des droits de propriété intellectuelle qui touchent au commerce (ADPIC) administrés par l'Organisation mondiale du commerce.

Médicaments génériques

Un médicament générique est un produit pharmaceutique créé pour être identique à un médicament de marque. Les médicaments génériques sont généralement beaucoup moins chers que leur équivalent de marque et ne diffèrent généralement que par le goût, la couleur, la forme, etc.

Les médicaments génériques peuvent être développés après l'expiration du brevet d'un produit de marque existant. Toutefois, certains pays qui n'ont pas encore développé ou reconnu les brevets autorisent la fabrication de médicaments génériques dans le pays. Un exemple courant de médicament générique est le paracétamol, qui est également commercialisé à un prix plus élevé sous la forme d'un produit de marque tel que le panadol.

Médicaments biologiques

Les médicaments biologiques, également connus sous le nom de produits biologiques, sont des substances médicalement importantes produites à l'aide d'organismes vivants ou de leurs composants. Les médicaments biologiques sont de plus en plus populaires en raison de leur efficacité dans le traitement de maladies chroniques telles que la polyarthrite rhumatoïde, le psoriasis, la maladie de Crohn et la sclérose en plaques. Parmi les exemples de médicaments biologiques, on peut citer le bevacizumab (Avastin) pour les personnes atteintes d'un cancer et l'adalimumab (Humira) pour les personnes souffrant d'arthrite.

Biosimilaires

En raison de la complexité des médicaments biologiques, il n'est pas toujours possible d'obtenir des versions génériques. C'est pourquoi des tentatives ont été faites pour développer des biosimilaires dont l'effet thérapeutique est similaire à celui d'un produit biologique de référence. Ils ne peuvent être que similaires et non identiques, car ils peuvent contenir de petites différences en termes de composition, de structure moléculaire ou d'impuretés. Toutefois, ces changements mineurs ne seraient pas cliniquement significatifs.

Médicaments orphelins

Les médicaments orphelins sont ceux qui sont utilisés pour traiter des maladies ou des affections rares et dont le volume de vente est généralement très faible par rapport à d'autres médicaments. Ces médicaments peuvent être coûteux à créer et n'offrent généralement pas un bon retour sur investissement pour les sociétés pharmaceutiques. Toutefois, de nombreux pays proposent des mesures incitatives, notamment l'exclusivité commerciale et des crédits d'impôt, qui peuvent être accordés lorsqu'une entreprise développe un médicament orphelin.

Parmi les exemples de médicaments orphelins, on peut citer la sclérose en plaques, le Kalydeco (ivacaftor) pour la mucoviscidose et l'Alglucerase : Traitement de la maladie de Gaucher, qui provoque des douleurs et des lésions des tissus du foie, de la rate, des poumons et de la moelle osseuse.

Médicaments sur ordonnance

Les médicaments sur ordonnance sont des médicaments qui ne peuvent être obtenus que sur prescription d'un clinicien agréé. Les antibiotiques, comme la pénicilline, les opioïdes, comme l'oxycontin, et les benzodiazépines, comme le valium, sont des exemples de médicaments qui ne peuvent être obtenus légalement que sur ordonnance.

Les prescriptions sont généralement mises en place lorsqu'il existe un risque de mésusage ou d'abus et qu'il est nécessaire de s'assurer que le médicament est utilisé de manière sûre et efficace par une personne qualifiée sur le plan médical. Des ordonnances sont également prévues pour les médicaments qui bénéficient d'une subvention destinée à couvrir le coût du médicament pour le patient.

Vente libre (OTC)

Les médicaments en vente libre, ou sans ordonnance, sont des médicaments qui ne nécessitent pas d'ordonnance médicale et qui peuvent être achetés dans le commerce. Ces médicaments sont généralement considérés comme sûrs par le grand public et traitent généralement des affections courantes telles que la douleur, la toux et le rhume. Parmi les médicaments en vente libre, on peut citer l'ibuprofène contre la douleur, la loratadine contre les allergies et la guaifénésine contre la toux.

Indications

L'utilisation d'un médicament est généralement approuvée pour une condition médicale particulière, appelée "indication". Certains médicaments peuvent être utilisés pour plusieurs indications. Par exemple, les médicaments oncologiques (contre le cancer) sont souvent approuvés pour plusieurs indications. Il arrive que des médicaments soient prescrits "hors indication", c'est-à-dire qu'ils sont utilisés pour traiter des affections autres que celles pour lesquelles ils ont été approuvés. En général, cela ne se produit que s'il n'y a pas d'autre traitement disponible pour le patient et que l'on considère qu'il a une certaine valeur thérapeutique.

Vaccins

Les vaccins sont un type de préparation biologique généralement fabriquée à partir de formes affaiblies ou tuées des organismes responsables de certaines maladies. Les vaccins aident à activer le système immunitaire d'un individu et le préparent à lutter contre de futures infections par le même virus. Ils sont généralement administrés sous forme d'injections, mais peuvent également être administrés par voie orale ou par pulvérisation nasale. Le vaccin contre la rougeole, les oreillons et la rubéole (ROR) et le vaccin contre l'hépatite B sont des exemples de vaccins développés avec succès.

La pandémie de COVID-19 a donné lieu à un énorme effort scientifique mondial pour accélérer la mise au point de vaccins COVID-19 sûrs et efficaces. L'Organisation mondiale de la santé a encouragé les pays à faire en sorte qu'au moins 70 % de leur population soit vaccinée. Le développement des vaccins a été accéléré en échelonnant les essais précliniques et cliniques en parallèle, alors qu'ils sont normalement réalisés dans l'ordre, consécutivement. Le site web de l'Agence européenne des médicaments donne un aperçu très utile de la manière dont le temps de développement a été accéléré.

Les 10 produits pharmaceutiques les plus vendus dans le monde

La figure ci-dessous montre les projections des 10 premiers produits pharmaceutiques sur la base des ventes à vie. Comme on peut le voir, Comirnaty (2020) figure déjà dans la liste. Comirnaty est le nom du vaccin BioNTech Pfizer, l'un des vaccins récemment mis au point et approuvés pour prévenir et atténuer l'impact de la Covid-19.

Quelle est la taille de l'industrie pharmaceutique ?

Comme indiqué ci-dessus, les recettes du marché pharmaceutique mondial sont estimées à 1 482 milliards de dollars en 2022. Les États-Unis sont de loin le plus grand marché, avec une taille quatre fois supérieure à celle du marché suivant, à savoir la Chine.

Quelles sont les principales entreprises pharmaceutiques ?

Parmi les principales entreprises pharmaceutiques mondiales, on peut citer

• Johnson & Johnson
• Eli Lilly & Co
• Pfizer
• Roche
• Abbott
• Merck & Co
• AstraZeneca
• AbbVie
• Novartis
• Novo Nordisk

Certaines de ces entreprises se concentrent sur des classes thérapeutiques particulières. Novo Nordisk, par exemple, se concentre sur le diabète. D'autres ont des portefeuilles étendus, comme J&J et Pfizer.

Recherche et développement

Toutes les entreprises pharmaceutiques investissent massivement dans la recherche et le développement par rapport aux ventes de médicaments sur ordonnance. Selon l'Institut de statistique de l'UNESCO , le monde a dépensé l'équivalent de 2,47 milliards de dollars en recherche et développement en 2022. Sur ce montant, 238 milliards de dollars sont consacrés à la recherche et au développement pharmaceutiques et ce chiffre devrait atteindre 285 milliards de dollars d'ici à 2028. De plus amples informations sur la recherche et le développement sont disponibles ici.

Qu'est-ce qui détermine le prix d'un produit pharmaceutique ?

La théorie économique suggère que le prix d'un produit pharmaceutique est déterminé par l'interaction entre l'offre et la demande et qu'il s'établit à une valeur qui correspond à la volonté d'achat du client et à la volonté de vente du producteur.

En d'autres termes, les sociétés pharmaceutiques voudront fixer des prix pour l'ensemble de leur portefeuille de produits afin de s'assurer que les coûts sont récupérés, y compris les coûts importants de la recherche et du développement, et que les bénéfices sont maximisés. Elles tiendront compte du volume potentiel des ventes dans les différents pays et de la possibilité de faire varier les prix en fonction des zones géographiques. Ils seront attentifs à l'existence de traitements alternatifs, au développement de génériques (en particulier lorsque le pays dispose d'un système de brevets relativement souple) et à l'existence de réglementations en matière de prix ou d'appels d'offres dans une juridiction donnée (3).

Ceux qui paient les médicaments au nom des systèmes de santé voudront s'assurer qu'ils paient le prix le plus bas possible tout en veillant à ce que les patients aient accès aux médicaments existants et nouveaux. Il est dans leur intérêt que les entreprises pharmaceutiques réussissent, mais sans encourager les entreprises individuelles à utiliser leur pouvoir de marché pour générer des "superprofits". Après avoir approuvé l'utilisation d'un médicament, un assureur ou un gouvernement cherchera à obtenir le prix le plus bas possible pour ce médicament, en tenant compte des avantages qu'il présente pour la population concernée.

En Angleterre, le NHS dispose d'une agence gouvernementale indépendante dont le rôle consiste notamment à évaluer la valeur d'un nouveau médicament ou d'une nouvelle molécule pour le système de santé. Le National Institute for Health and Care Excellence(NICE) a mis au point des outils et des méthodologies d' influence mondiale pour évaluer la valeur des nouveaux traitements. Bien qu'il ne fixe pas le prix d'un nouveau médicament, les entreprises pharmaceutiques qui souhaitent lancer un nouveau médicament au Royaume-Uni (et dans d'autres pays qui utilisent les recommandations du NICE comme référence de valeur) prendront en considération les calculs de valeur effectués par le NICE dans leurs stratégies de fixation des prix.

Évaluation des technologies de la santé

Les outils et méthodologies utilisés par le NICE pour évaluer la valeur des nouveaux traitements sont un exemple d'évaluation des technologies de la santé (ETS). L'évaluation des technologies de la santé est de plus en plus utilisée par les pays du monde entier pour évaluer la valeur des nouveaux traitements et, en particulier, des produits pharmaceutiques. L'Organisation mondiale de la santé joue un rôle de premier plan dans le renforcement des capacités en matière d'ETS et dans l'adoption d'approches cohérentes, systématiques et multidisciplinaires.

L'ETS consiste à comparer les performances d'un médicament (ou d'un autre traitement) avec ses alternatives. Les questions de performance comprennent une évaluation de l'effet du médicament sur les résultats (l'effet thérapeutique), les effets secondaires potentiels ou d'autres impacts, l'impact sur la qualité de vie et la manière dont il est administré. Il s'agira d'examiner les données probantes issues des essais cliniques, etc. et d'autres recherches publiées, et souvent de faire appel à des experts pour interpréter les résultats et évaluer les données probantes.

De nombreuses organisations responsables du financement des soins de santé partagent des informations et acceptent volontiers les preuves fournies par d'autres dans le cadre du processus d'évaluation. La coopération entre les États membres de l'UE en est un bon exemple. Toutefois, l'évaluation elle-même dépend fortement de l'organe de décision et de ce qui est important dans le contexte local.

Processus d'évaluation des technologies de la santé : Modèle à trois phases

La valeur économique, telle qu'elle est utilisée par le NICE, implique une comparaison des coûts et des bénéfices. Des mesures d'utilité telles que l'année de vie pondérée par la qualité (QALY) sont utilisées pour mesurer les avantages pour les patients et l'évaluation de la valeur est effectuée sur la base du coût par QALY. La valeur est ici mesurée en fonction de l'impact sur la mobilité, l'autonomie, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression. Parfois, le médicament permet de réaliser des économies, c'est-à-dire qu'il est moins cher que l'autre solution (une fois prises en compte les conséquences financières pour le système de santé) et qu'il apporte davantage de bénéfices (valeur positive de la QALY). Toutefois, le plus souvent, le nouveau traitement entraîne une augmentation des coûts. Les décideurs doivent déterminer le seuil à partir duquel un médicament est considéré comme trop cher. Pour plus de détails sur les techniques économiques et la QALY, voir ici.

Les décisions concernant l'inclusion d'un produit pharmaceutique particulier dans l'ensemble des prestations de santé et sa mise à la disposition des patients incluront également un plus grand nombre de parties prenantes et des considérations plus larges sur le financement, le budget et le prix. Cette phase est souvent appelée évaluation des technologies de la santé (par opposition à l'évaluation).

Quels sont les cinq principaux défis auxquels sont confrontées les entreprises pharmaceutiques ?

Les entreprises pharmaceutiques sont confrontées à de nombreux défis. Voici les cinq principaux défis auxquels est confrontée l'industrie pharmaceutique.

Variations de la réglementation dans le monde

Les réglementations relatives aux produits et aux prix varient d'un pays à l'autre, de même que les procédures d'autorisation des médicaments, d'évaluation de leur valeur et d'accès au marché. Il peut être difficile de se tenir au courant et de se conformer à toutes ces réglementations.

Un système réglementaire complet comprend la surveillance des produits pharmaceutiques depuis le laboratoire jusqu'à leur lancement, afin de garantir que les produits sont sûrs et efficaces et que les problèmes de sécurité ou les effets secondaires sont bien compris, de sorte que les risques de dommages puissent être atténués.

L'Organisation mondiale de la santé a élaboré une stratégie visant à développer des exigences réglementaires cohérentes et harmonisées à l'échelle mondiale afin de protéger le public tout en créant un environnement propice à l'accès aux produits et à l'innovation.

Augmentation des coûts de la recherche et du développement

En raison des coûts élevés et croissants associés au développement de nouveaux médicaments, les entreprises doivent soigneusement réfléchir aux médicaments dans lesquels elles investissent et à la manière dont elles couvrent les coûts d'avortement en fixant le prix des produits qui sont finalement lancés. Seuls 7,8 % des médicaments passent de la phase préclinique à l'approbation. Cela représente une quantité énorme de ressources consacrées à des produits qui ne parviennent pas à être lancés sur le marché.

Certaines innovations pourraient contribuer à réduire les coûts de la recherche et du développement. Il s'agit notamment de l'utilisation de données numériques sur la santé (parfois appelées données du monde réel) pour aider à cibler la recherche, réduire les coûts des essais cliniques et fournir d'importantes informations de suivi après le lancement. Les outils numériques sont également utiles pour permettre un recrutement plus efficace des participants aux essais cliniques et une surveillance et un suivi plus rentables au moyen d'outils, de dispositifs et d'implants.

Les gouvernements et les autres parties prenantes concernées subventionnent ou soutiennent souvent la recherche et le développement de nouveaux médicaments, en particulier lorsqu'il existe un besoin non satisfait ou une urgence sanitaire telle que la pandémie de COVID-19 à laquelle il faut répondre.

Accroissement de la concurrence

Le secteur est de plus en plus encombré d'entreprises qui se disputent les parts de marché, ce qui conduit à de nouvelles initiatives telles que des collaborations et des fusions pour rester en tête de la concurrence. Les gouvernements cherchent de plus en plus à garantir la concurrence dans l'industrie pharmaceutique afin d'atténuer le risque qu'une poignée d'entreprises dominent le marché en tant que monopoles dans des classes thérapeutiques clés.

Cela prend la forme d'un contrôle des fusions et autres collaborations susceptibles de fausser le marché. La Commission européenne, par exemple, applique une politique de concurrence stricte à l'égard des sociétés pharmaceutiques afin d'éviter qu'elles n'obtiennent un pouvoir de marché trop important.

Contrefaçon et érosion des prix

La contrefaçon est un problème croissant auquel il faut s'attaquer car elle affecte non seulement les résultats de l'entreprise, mais aussi la santé publique. Selon les estimations, le marché mondial des médicaments contrefaits pourrait atteindre 432 milliards de dollars américains (2). Il est important de ne pas confondre les contrefaçons avec les génériques ou les biosimilaires.

Les génériques et les biosimilaires sont réglementés et sont sûrs et efficaces. Les contrefaçons sont des produits faussement étiquetés ou contenant des quantités incorrectes d'ingrédients. On trouve des contrefaçons sur Internet, dans les marchés de rue et même dans les pharmacies et les hôpitaux.

Pénuries de compétences

Le secteur est confronté à une pénurie de scientifiques qualifiés, certains rapports faisant état d'un "déficit de talents" important dans l'ensemble du secteur. L'automatisation et la technologie contribueront à atténuer ces risques mais, d'une manière générale, une pénurie de main-d'œuvre qualifiée se traduit par une augmentation des coûts, qui se répercute sur le prix et la disponibilité des médicaments.

Quelle est la valeur économique des produits pharmaceutiques ?

La valeur économique des produits pharmaceutiques est mesurée en termes de bénéfices qu'ils apportent à la société. Les produits pharmaceutiques aident les gens à vivre plus longtemps et en meilleure santé, réduisent les souffrances dues aux maladies et améliorent la qualité de vie.

L'industrie pharmaceutique contribue également à l'économie. Les entreprises pharmaceutiques sont des employeurs importants et stimulent l'emploi à travers leurs chaînes d'approvisionnement.

Selon les estimations, l'industrie pharmaceutique mondiale a contribué directement au produit intérieur brut (PIB) mondial à hauteur de 532 milliards de dollars (1 %). Elle emploie plus de 5,5 millions de personnes et a également stimulé le développement de 45 millions d'emplois supplémentaires tout au long de la chaîne d'approvisionnement, dont un grand nombre dans les pays en développement (4).

Cela dit, la rentabilité des entreprises pharmaceutiques est relativement élevée par rapport aux entreprises de taille équivalente (5), même après prise en compte des coûts de recherche et de développement. La question de savoir si l'industrie pharmaceutique fonctionne aussi bien qu'elle le devrait fait l'objet d'un débat permanent.

"Motivé par le profit plutôt que par la santé publique, le secteur pharmaceutique est incité à fixer des prix élevés et à offrir des rendements à court terme aux actionnaires, plutôt que de se concentrer sur la recherche à long terme, plus risquée, qui conduit à des avancées thérapeutiques absolument nécessaires. Les prix élevés des médicaments entraînent de graves problèmes d'accès pour les patients dans le monde entier, avec des conséquences néfastes pour la santé et le bien-être de l'homme". (6)

Références utiles

(1) IQVIA 18 janvier 2023. Revenu du marché pharmaceutique mondial 2001-2022 (en milliards de dollars américains) In Statista Consulté le 01 mai 2023, sur https://www.statista.com/statistics/263102/pharmaceutical-market-worldwide-revenue-since-2001

(2) Ofori-Parku SS. Combattre le défi mondial des médicaments contrefaits : Il est impératif de mettre en place une stratégie de communication orientée vers le consommateur aux États-Unis. J Glob Health. 2022 Apr 23;12:03018. doi : 10.7189/jogh.12.03018. PMCID : PMC9031510.

(3) Janssen Daalen JM, den Ambtman A, Van Houdenhoven M, et alDeterminantsof drug prices : a systematic review of comparison studies BMJ Open 2021;11:e046917. doi: 10.1136/bmjopen-2020-046917

(4) Prof. Dr. Dennis Ostwald, Dr Marcus Cramer, Nora Albu, Jasmin Tesch : "L'impact économique mondial de l'industrie pharmaceutique" Septembre 2020.

(5) Ledley FD, McCoy SS, Vaughan G, Cleary EG. Profitabilité des grandes entreprises pharmaceutiques par rapport aux autres grandes entreprises publiques. JAMA. 2020 Mar 3;323(9):834-843. doi : 10.1001/jama.2020.0442. PMID : 32125401 ; PMCID : PMC7054843.

(6) Institut de l'innovation et de la finalité publique de l'UCL. The people's prescription : re-imagining health innovation to deliver public value. 2018. www.ucl.ac.uk/bartlett/public-purpose/sites/public-purpose/files/peoples_prescription_report_final_online.pdf.