Valor farmacéutico

La industria farmacéutica contribuye de forma significativa a la economía mundial y a los sistemas de salud y asistencia sanitaria en todo el mundo.

Según datos de IQVIA, se calcula que los ingresos del mercado farmacéutico mundial habrán alcanzado los 1.482 millones de dólares en 2022. Otras estimaciones sitúan el valor incluso por encima.

En este artículo de economía analizamos los productos farmacéuticos, la industria farmacéutica, el mercado de productos farmacéuticos y los factores que impulsan el valor de los productos farmacéuticos.

¿Qué es un producto farmacéutico?

Los productos farmacéuticos son sustancias químicas desarrolladas para obtener medicamentos y fármacos con los que controlar y tratar enfermedades. Los registros del uso de medicamentos se remontan a hace unos 30.000 años, pero la ciencia farmacéutica es un fenómeno mucho más reciente. El desarrollo de la industria farmacéutica moderna es relativamente reciente, ya que se originó a principios del siglo XIX.

Las empresas farmacéuticas utilizan una terminología compleja a la hora de describir sus productos. A continuación le presentamos algunos de los términos más comunes.

Clases terapéuticas

Una clase terapéutica es un grupo de fármacos que se utilizan para tratar afecciones o enfermedades similares. Una clase terapéutica puede contener un solo fármaco, en cuyo caso se consideraría un medicamento de entidad única; o puede incluir varios fármacos, lo que se conoce como productos combinados. Algunas de las clases terapéuticas más recetadas son los antihipertensivos, los antidepresivos y los analgésicos.

Nuevos fármacos

Un medicamento novedoso suele definirse como un fármaco nuevo, innovador y diferente de los aprobados anteriormente. Sin embargo, el término también se utiliza para describir un medicamento que está disponible para pacientes con necesidades de salud pública previamente no cubiertas. Un ejemplo reciente es la aprobación por la FDA del Daybue para tratar el síndrome de Rett, un trastorno del neurodesarrollo.

Patentes de medicamentos

Una patente es una protección legal para los inventores de nuevos productos farmacéuticos. Los titulares de patentes tienen derechos exclusivos para fabricar, utilizar y vender sus invenciones durante 20 años a partir de la fecha de presentación de la patente. Una vez expirada la patente, otros fabricantes pueden producir versiones genéricas del medicamento. Se considera que 20 años dan tiempo suficiente para recuperar los costes de investigación y desarrollo y obtener beneficios.

En la práctica, las empresas disponen de protección durante un periodo de tiempo más limitado tras el lanzamiento, ya que puede pasar mucho tiempo hasta que se apruebe el uso del producto. Las patentes no son internacionales, por lo que técnicamente deben solicitarse en los países en los que se va a vender el producto. Existe cierta armonización de las patentes en el marco de los Aspectos de los Derechos de Propiedad Intelectual relacionados con el Comercio (ADPIC), administrados por la Organización Mundial del Comercio.

Medicamentos genéricos

Un medicamento genérico es un producto farmacéutico creado para ser igual que un medicamento de marca. Los medicamentos genéricos suelen ser mucho más baratos que el equivalente de marca y, por lo general, solo se diferencian en el sabor, el color, la forma, etc.

Los medicamentos genéricos pueden desarrollarse tras la expiración de la patente de un producto de marca existente. Sin embargo, algunos países, que aún no han desarrollado o reconocido patentes, permiten la fabricación nacional de medicamentos genéricos. Un ejemplo común de medicamento genérico es el paracetamol, que también se comercializa a un precio más elevado como producto de marca, como el panadol.

Fármacos biológicos

Los medicamentos biológicos, también conocidos como biológicos, son sustancias de importancia médica producidas con la ayuda de organismos vivos o sus componentes. Los medicamentos biológicos son cada vez más populares por su eficacia en el tratamiento de enfermedades crónicas como la artritis reumatoide, la psoriasis, la enfermedad de Crohn y la esclerosis múltiple. Ejemplos de fármacos biológicos son el bevacizumab (Avastin) para enfermos de cáncer y el adalimumab (Humira) para enfermos de artritis.

Biosimilares

Debido a la complejidad de los medicamentos biológicos, no siempre es posible obtener versiones genéricas. Por ello, se ha intentado desarrollar biosimilares que tengan un efecto terapéutico similar al de un producto biológico de referencia. Sólo pueden ser similares y no idénticos, ya que pueden contener pequeñas diferencias en cuanto a composición, estructura molecular o impurezas. Sin embargo, estos pequeños cambios no serían clínicamente significativos.

Medicamentos huérfanos

Los medicamentos huérfanos son los que se utilizan para tratar enfermedades o afecciones raras y suelen tener un volumen de ventas muy bajo en comparación con otros medicamentos. Su creación puede resultar costosa y no suelen ofrecer un buen rendimiento de la inversión a las empresas farmacéuticas. Sin embargo, en muchos países existen incentivos, como la exclusividad comercial y los créditos fiscales, que pueden concederse cuando una empresa desarrolla un medicamento huérfano.

Ejemplos de medicamentos huérfanos son Kalydeco (ivacaftor) para la fibrosis quística y la alglucerasa: Un tratamiento para la enfermedad de Gaucher, que causa dolor y daños en los tejidos del hígado, el bazo, los pulmones y la médula ósea.

Medicamentos con receta

Los medicamentos de venta con receta son aquellos que sólo pueden obtenerse con la prescripción de un facultativo autorizado. Algunos ejemplos de medicamentos que normalmente sólo se obtienen legalmente con receta son los antibióticos, como la penicilina, los opiáceos, como el Oxycontin, y las benzodiacepinas, como el Valium.

Los requisitos de prescripción suelen aplicarse cuando existe la posibilidad de uso indebido o abuso y es necesario garantizar que el medicamento sea utilizado de forma segura y eficaz por una persona médicamente cualificada. También se prescriben fármacos cuando existe una subvención que cubre el coste del medicamento para el paciente.

Venta libre (OTC)

Los medicamentos de venta libre, o sin receta, son medicamentos que no necesitan receta médica y pueden comprarse en las tiendas. Por lo general, el público en general considera seguro el uso de estos medicamentos, que suelen tratar dolencias comunes como el dolor, la tos y los resfriados. Algunos ejemplos de medicamentos sin receta son el ibuprofeno para el dolor, la loratadina para las alergias y la guaifenesina para la tos.

Indicaciones

Por lo general, el uso de un fármaco o medicamento está aprobado para una afección concreta, conocida como "indicación". Algunos fármacos pueden utilizarse para múltiples indicaciones. Por ejemplo, los fármacos oncológicos (para el cáncer) suelen estar aprobados para múltiples indicaciones. A veces los medicamentos se prescriben "fuera de indicación", es decir, se utilizan para tratar afecciones distintas de la indicación aprobada. Normalmente, esto sólo ocurre si no existe un tratamiento alternativo disponible para el paciente y se considera que tiene algún valor terapéutico.

Vacunas

Las vacunas son un tipo de preparado biológico elaborado normalmente a partir de formas debilitadas o muertas de los organismos causantes de determinadas enfermedades. Las vacunas ayudan a activar el sistema inmunitario de un individuo y lo preparan para combatir futuras infecciones por el mismo virus. Suelen administrarse en forma de inyecciones, pero también pueden administrarse por vía oral o a través de un aerosol nasal. Algunos ejemplos de vacunas desarrolladas con éxito son la vacuna contra el sarampión, las paperas y la rubéola (triple vírica) y la vacuna contra la hepatitis B.

La pandemia de COVID-19 fue testigo de un enorme esfuerzo científico mundial para acelerar el desarrollo de vacunas seguras y eficaces contra esta enfermedad. La Organización Mundial de la Salud animó a los países a garantizar la vacunación de al menos el 70% de su población. El desarrollo de las vacunas se aceleró escalonando los ensayos preclínicos y clínicos en paralelo, mientras que normalmente se hacen en secuencia, consecutivamente. En el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos encontrará un resumen muy útil de cómo se aceleró el tiempo de desarrollo.

Los 10 productos farmacéuticos más vendidos en el mundo

La siguiente figura muestra los 10 principales productos farmacéuticos previstos en función de las ventas a lo largo de la vida. Como puede verse, Comirnaty (2020) ya figura en la lista. Comirnaty es el nombre de la vacuna de BioNTech Pfizer, una de las recientemente desarrolladas y aprobadas para prevenir y mitigar el impacto del Covid-19.

¿Qué tamaño tiene la industria farmacéutica?

Como ya se ha mencionado, se calcula que los ingresos del mercado farmacéutico mundial alcanzarán los 1.482 billones de dólares en 2022. Estados Unidos es, con diferencia, el mayor mercado, más de cuatro veces el tamaño del siguiente mayor mercado, China.

¿Cuáles son las principales empresas farmacéuticas?

Entre las principales empresas farmacéuticas mundiales figuran:

• Johnson & Johnson
• Eli Lilly & Co
• Pfizer
• Roche
• Abbott
• Merck & Co
• AstraZeneca
• AbbVie
• Novartis
• Novo Nordisk

Algunas de estas empresas se centran en clases terapéuticas concretas. Novo Nordisk, por ejemplo, se centra en la diabetes. Otras tienen carteras más amplias, como J&J y Pfizer.

Investigación y desarrollo

Todas las empresas farmacéuticas invierten mucho en investigación y desarrollo en relación con las ventas de recetas. Según el Instituto de Estadística de la UNESCO , el mundo gastó el equivalente a 2.470 millones de dólares en investigación y desarrollo en 2022. De esta cantidad, 238.000 millones corresponden a investigación y desarrollo farmacéutico, y se espera que aumente hasta 285.000 millones en 2028. Para más información sobre investigación y desarrollo , pulse aquí.

¿Qué determina el precio de un producto farmacéutico?

La teoría económica sugiere que el precio de un producto farmacéutico viene determinado por la interacción entre la oferta y la demanda y se establece en un valor que coincide con la disposición del cliente a comprar y la del productor a vender.

En pocas palabras, las empresas farmacéuticas querrán fijar los precios de toda su cartera de productos para garantizar la recuperación de los costes, incluidos los elevados costes de investigación y desarrollo, y maximizar los beneficios. Tendrán en cuenta el volumen potencial de ventas en los distintos países y si los precios pueden variar también en función de la zona geográfica. Tendrán en cuenta la existencia de tratamientos alternativos, el desarrollo de genéricos (especialmente cuando un país tenga un sistema de patentes relativamente relajado) y la existencia de normativas sobre precios o licitaciones que puedan existir en una jurisdicción determinada (3).

Quienes pagan los medicamentos en nombre de los sistemas sanitarios querrán asegurarse de que pagan el precio más bajo posible, garantizando al mismo tiempo que los pacientes tengan acceso a los medicamentos existentes y a los nuevos. Les interesa que las empresas farmacéuticas tengan éxito, pero sin alentar a las empresas individuales a utilizar su poder de mercado para generar "superbeneficios". Una vez aprobado el uso de un medicamento, una aseguradora o un gobierno tratará de conseguir el precio más bajo posible para ese medicamento, teniendo en cuenta los beneficios del medicamento para la población pertinente.

El Servicio Nacional de Salud (NHS) de Inglaterra cuenta con una agencia gubernamental independiente cuya función incluye la evaluación del valor de un nuevo fármaco o medicamento para el sistema sanitario. El National Insitute for Health and Care Excellence(NICE) ha desarrollado herramientas y metodologías de influencia mundial para evaluar el valor de los nuevos tratamientos. Aunque no fija el precio de un nuevo medicamento, las empresas farmacéuticas que deseen lanzar un nuevo fármaco en el Reino Unido (y otros países que utilizan las recomendaciones del NICE como referencia de valor) tendrán en cuenta los cálculos de valor realizados por el NICE en sus estrategias de fijación de precios.

Evaluación de tecnologías sanitarias

Las herramientas y metodologías utilizadas por el NICE para evaluar el valor de los nuevos tratamientos son un ejemplo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (o HTA). Los países de todo el mundo recurren cada vez más a la evaluación de tecnologías sanitarias para determinar el valor de los nuevos tratamientos y, en particular, de los productos farmacéuticos. La Organización Mundial de la Salud está desempeñando un papel de liderazgo en la creación de capacidad para la HTA y la adopción de enfoques coherentes, sistemáticos y multidisciplinarios.

La HTA consiste en comparar el rendimiento de un medicamento (u otro tratamiento) con sus alternativas. Las cuestiones de rendimiento incluirán una evaluación del efecto del fármaco sobre los resultados (el efecto terapéutico), los posibles efectos secundarios u otras repercusiones, cómo afecta a la calidad de vida y cómo se administra. Para ello habrá que revisar las pruebas de los ensayos clínicos, etc., y otras investigaciones publicadas, y a menudo habrá que recurrir a expertos para interpretar los resultados y evaluar las pruebas.

Muchas organizaciones responsables de pagar la asistencia sanitaria comparten información y están dispuestas a aceptar pruebas de otros como parte del proceso de evaluación. Un buen ejemplo de ello es la cooperación entre los Estados miembros de la UE. Sin embargo, la propia evaluación depende mucho del órgano decisorio y de lo que sea importante en el contexto local.

Proceso de evaluación de tecnologías sanitarias: Modelo en tres fases

El valor económico, tal como lo utiliza el NICE, implica una comparación de costes y beneficios. Las medidas de utilidad, como el año de vida ajustado por calidad (AVAC), se utilizan para medir los beneficios para los pacientes y la evaluación del valor se realiza en función del coste por AVAC. En este caso, el valor se mide en función del impacto sobre la movilidad, el autocuidado, las actividades habituales, el dolor/malestar y la ansiedad/depresión. En ocasiones, el fármaco supone un ahorro de costes, es decir, es más barato que la alternativa (una vez tenidas en cuenta las consecuencias en los costes del sistema sanitario) y aporta más beneficios (valor positivo de AVAC). Sin embargo, lo más frecuente es que el nuevo tratamiento aumente los costes. Los responsables de la toma de decisiones deben decidir cuál debe ser el umbral para que un medicamento se considere demasiado caro. Aquí encontrará más información sobre las técnicas económicas y los AVAC.

Las decisiones sobre si un fármaco concreto debe incluirse en el paquete de prestaciones sanitarias y ponerse a disposición de los pacientes también incluirán a un conjunto más amplio de partes interesadas y consideraciones más amplias sobre financiación, presupuesto y precio. Esta fase suele denominarse Evaluación de Tecnologías Sanitarias (en contraposición a evaluación).

¿Cuáles son los cinco principales retos a los que se enfrentan las empresas farmacéuticas?

Son muchos los retos a los que se enfrentan las empresas farmacéuticas. He aquí cinco retos principales a los que se enfrenta todo el sector.

Variaciones de la normativa en el mundo

Los distintos países tienen diferentes normativas sobre productos y precios y diferentes procesos para autorizar medicamentos, evaluar su valor y facilitar el acceso al mercado. Puede resultar difícil mantenerse al día y cumplir con todas ellas.

Un sistema regulador exhaustivo incorpora la supervisión de los productos farmacéuticos desde el laboratorio hasta después de su lanzamiento, garantizando que los productos sean seguros y eficaces y que cualquier problema de seguridad o efecto secundario se comprenda bien para poder mitigar los riesgos de daños.

La Organización Mundial de la Salud ha elaborado una estrategia para el desarrollo de requisitos normativos coherentes y armonizados a escala mundial con el fin de proteger al público y, al mismo tiempo, proporcionar un entorno que permita el acceso a los productos y la innovación.

Aumento de los costes de investigación y desarrollo

Como consecuencia de los elevados y crecientes costes asociados al desarrollo de nuevos medicamentos, las empresas tienen que considerar cuidadosamente en qué fármacos invierten y cómo cubren los costes abortivos a través de los precios de los productos que finalmente se lanzan al mercado. Sólo el 7,8% de los medicamentos pasan de la fase preclínica a la de aprobación. Esto supone una enorme cantidad de recursos dedicados a productos que no llegan a lanzarse al mercado.

Existen innovaciones que podrían ayudar a reducir los costes de investigación y desarrollo. Entre ellas está el uso de datos sanitarios digitales (a veces denominados datos del mundo real) para ayudar a centrar la investigación, reducir los costes de los ensayos clínicos y proporcionar importante información de seguimiento posterior al lanzamiento. Las herramientas digitales también son valiosas porque permiten una captación más eficiente de participantes en ensayos clínicos y una vigilancia y seguimiento más rentables mediante herramientas, dispositivos e implantes.

Los gobiernos y otras partes interesadas a menudo subvencionan o apoyan la investigación y el desarrollo de nuevos medicamentos, sobre todo cuando existe una necesidad no cubierta o una emergencia sanitaria urgente, como la pandemia de COVID-19, a la que hay que hacer frente.

Aumento de la competencia

La industria está cada vez más saturada de empresas que compiten por una cuota de mercado, lo que da lugar a nuevas iniciativas como colaboraciones y fusiones para mantenerse por delante de la competencia. Los gobiernos procuran cada vez más que haya competencia en la industria farmacéutica para mitigar el riesgo de que sólo un puñado de empresas dominen el mercado como monopolios en clases terapéuticas clave.

Esto adopta la forma de control de las fusiones y otras colaboraciones que podrían distorsionar el mercado. La Comisión Europea, por ejemplo, aplica una estricta política de competencia en relación con las empresas farmacéuticas para evitar que éstas obtengan demasiado poder de mercado.

Falsificación y erosión de los precios

La falsificación es un problema creciente que debe abordarse, ya que no solo afecta a los resultados de las empresas, sino también a la salud pública. Se calcula que el mercado mundial de medicamentos falsificados puede alcanzar los 432.000 millones de dólares (2). Es importante no confundir falsificaciones y genéricos o biosimilares.

Los genéricos y los biosimilares están regulados y son seguros y eficaces. Las falsificaciones son productos con etiquetado falso o con cantidades incorrectas de ingredientes. Las falsificaciones pueden encontrarse en internet, en mercadillos e incluso en farmacias y hospitales.

Escasez de cualificaciones

La industria se enfrenta a una escasez de científicos cualificados, y algunos informes apuntan a un importante "déficit de talentos" en todo el sector. La automatización y la tecnología contribuirán a mitigar estos riesgos, pero, en términos generales, la escasez de mano de obra cualificada se traduce en un aumento de los costes, que repercutirá en el precio y la disponibilidad de los medicamentos.

¿Cuál es el valor económico de los productos farmacéuticos?

El valor económico de los productos farmacéuticos se mide en términos del beneficio que aportan a la sociedad. Los productos farmacéuticos ayudan a las personas a vivir más tiempo y con mejor salud, reducen el sufrimiento causado por las enfermedades y mejoran la calidad de vida.

La industria farmacéutica también contribuye a la economía. Las empresas farmacéuticas son grandes empleadoras y estimulan el empleo en sus cadenas de suministro.

Se calcula que la industria farmacéutica mundial contribuyó directamente con 532.000 millones de dólares (1%) al Producto Interior Bruto (PIB) mundial. Emplea a más de 5,5 millones de trabajadores y ha estimulado la creación de otros 45 millones de puestos de trabajo en toda la cadena de suministro, muchos de ellos en países en desarrollo (4).

Dicho esto, la rentabilidad de las empresas farmacéuticas es relativamente alta en comparación con empresas de tamaño equivalente (5), incluso después de tener en cuenta los costes de investigación y desarrollo. Existe un debate permanente sobre si la industria farmacéutica funciona tan bien como debería.

"Impulsado por los beneficios y no por la salud pública, el sector farmacéutico está incentivado para fijar precios elevados y ofrecer beneficios a corto plazo a los accionistas, en lugar de centrarse en una investigación más arriesgada y a más largo plazo que conduzca a avances terapéuticos de vital importancia. Los elevados precios de los medicamentos están causando graves problemas de acceso a los pacientes en todo el mundo, con consecuencias perjudiciales para la salud y el bienestar humanos." (6)

Referencias útiles

(1) IQVIA 18 de enero de 2023. Ingresos del mercado farmacéutico mundial 2001-2022 (en miles de millones de dólares estadounidenses) En Statista Recuperado el 01 de mayo de 2023, de https://www.statista.com/statistics/263102/pharmaceutical-market-worldwide-revenue-since-2001

(2) Ofori-Parku SS. La lucha contra el problema mundial de los medicamentos falsificados: Una estrategia de comunicación orientada al consumidor en EE.UU. es un imperativo. J Glob Health. 2022 Apr 23;12:03018. doi: 10.7189/jogh.12.03018. PMCID: PMC9031510.

(3) Janssen Daalen JM, den Ambtman A, Van Houdenhoven M, et alDeterminantesde los precios de los medicamentos: una revisión sistemática de estudios comparativos BMJ Open 2021;11:e046917. doi: 10.1136/bmjopen-2020-046917

(4) Prof. Dr. Dennis Ostwald, Dr. Marcus Cramer, Nora Albu, Jasmin Tesch: "El impacto económico mundial de la industria farmacéutica" Septiembre de 2020.

(5) Ledley FD, McCoy SS, Vaughan G, Cleary EG. Profitability of Large Pharmaceutical Companies Compared With Other Large Public Companies. JAMA. 2020 Mar 3;323(9):834-843. doi: 10.1001/jama.2020.0442. PMID: 32125401; PMCID: PMC7054843.

(6) Instituto de Innovación y Propósito Público de la UCL. The people's prescription: re-imagining health innovation to deliver public value. 2018. www.ucl.ac.uk/bartlett/public-purpose/sites/public-purpose/files/peoples_prescription_report_final_online.pdf.